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肝醣儲積症,第一型I~第四型
( Glycogen Storage Disease Type I-Type IV )
龐貝氏症 Pompe Disease
(GSD II)
孤兒藥成就之路
進階閱讀
Glycogen storage disease types I and II: Treatment updates
Pompe Disease: Early Diagnosis and Early Treatment Make a Difference
Health and economic outcomes of new born screening for infantile-onset Pompe disease